Razlika med Ex Vivo in In vivo gensko terapijo

Ključna razlika - Ex Vivo v primerjavi z in vivo gensko terapijo
 

Genska terapija je pomembna tehnika, ki se uporablja za zdravljenje ali preprečevanje genetskih bolezni z uvedbo genov za manjkajoče ali okvarjene gene. Nekatere bolezni je mogoče pozdraviti z vstavitvijo zdravih genov namesto mutiranih ali manjkajočih genov, odgovornih za bolezen. Genska terapija se večinoma uporablja za somatske celice kot zarodne celice in jo lahko razvrstimo v dve glavni vrsti, imenovani Ex vivo genska terapija in In vivo genska terapija. Ključna razlika med gensko terapijo z virusom Ex in vivo je v tem terapevtski geni se prenesejo na in vitro celične kulture in ponovno uvedli na pacienta v genskem zdravljenju ex vivo medtem geni se dostavijo neposredno v bolnikova tkiva ali celice brez kultiviranja celic in vitro v genskem zdravljenju in vivo.

VSEBINA
1. Pregled in ključne razlike
2. Kaj je genska terapija Ex Vivo
3. Kaj je zdravilo In vivo genska terapija
4. Primerjava ob strani - Genska terapija Ex Vivo proti In Vivo
5. Povzetek

Kaj je genska terapija Ex Vivo?

Genska terapija ex vivo je vrsta genske terapije, ki vključuje zunanjo spremembo pacientove celice in njeno ponovno vnos v pacient. Celice gojijo v laboratorijih (zunaj bolnikovega telesa) in vstavijo se geni. Nato se stabilni transformanti izberejo in ponovno uvedejo v pacienta za zdravljenje bolezni. Ex vivo gensko zdravljenje se lahko uporablja samo za določene vrste celic ali izbrana tkiva. Celice kostnega mozga so celice, ki se pogosto uporabljajo za gensko zdravljenje ex vivo.

Postopek genske terapije Ex Vivo

V gensko terapijo Ex vivo je vključenih več glavnih korakov, kot sledi;

1. Celice z okvarjenimi geni so izolirane od pacienta.
2. Izolirane celice gojijo v kulturah v laboratoriju.
3. Terapevtske gene vstavimo ali vnesemo v gojene celične kulture s pomočjo vektorjev.
4. Preoblikovane celice izberemo med netransformanti in jih gojimo.
5. Izbrane celice presadimo bolniku.

V genetski terapiji ex vivo se za dostavo genov v ciljne celice uporabljajo nosilci ali vektorji. Uspešna dobava genov je odvisna od nosilnega sistema, pomembni prenašalci, ki se uporabljajo pri genskem zdravljenju ex vivo, pa so virusi, celice kostnega mozga, človeški umetni kromosom itd. V primerjavi z gensko terapijo in vivo ex vivo genska terapija ne vključuje negativnih imunoloških reakcije v bolnikovem telesu, odkar se opravi genska korekcija in vitro. Uspeh pa je odvisen od stabilne vključitve in izražanja korektivnega gena v bolnikovem telesu.

Slika 01: Genska terapija ex vivo

Kaj je zdravilo In vivo z gensko terapijo?

In vivo genska terapija je tehnika, ki vključuje neposredno dostavo genov v celice določenega tkiva v pacientovem telesu za zdravljenje genetskih bolezni. Uporablja se lahko v številnih tkivih človeškega telesa, vključno z jetri, mišicami, kožo, pljuči, vranico, možgani, krvnimi celicami itd. Terapevtske gene vnašajo bolniki z virusnimi ali nevirusnimi vektorji. Uspeh pa je odvisen od več dejavnikov, kot so učinkovit privzem terapevtskega gena, ki nosi prenašalce ciljnih celic, znotrajcelična razgradnja genov znotraj ciljnih celic in prevzem gena po jedru, sposobnost izražanja gena itd..

Slika 02: In vivo genska terapija

Kakšna je razlika med Ex Vivo in In Vivo gensko terapijo?

Ex Vivo vs In Vivo genska terapija
Genska terapija ex vivo je vrsta genske terapije, ki se izvaja zunaj bolnikovega telesa. Sprememba genov se izvede zunaj telesa.	In vivo genska terapija je druga vrsta genske terapije, ki se izvaja neposredno, ko so okvarjene celice še v telesu. Geni se spremenijo, ko so še znotraj telesa.
Izolacija in gojenje
Poškodovane celice izoliramo in gojimo v laboratoriju.	Okvarjene celice niso izolirane ali gojene v laboratoriju.
Izbor transformatorjev
Stabilni transformanti so izbrani pred ponovno uvedbo.	Stabilnih transformatorjev ni mogoče izbrati.
Neželeni imunološki odziv
Ta metoda ne vnaša neželenih imunoloških odzivov v bolnikovo telo.	Ta metoda uvaja neželene imunološke odzive v bolnikovem telesu.

Povzetek - Ex Vivo proti gensko terapijo in vivo

Terapevtski geni se vnašajo v bolnikovo telo kot zdravljenje nekaterih bolezni. Znano je kot genska terapija in se lahko izvaja na dva načina, in sicer gensko terapijo ex vivo in gensko zdravljenje in vivo. Razlika med ex vivo in in vivo gensko terapijo je v tem, da je vstavljanje genov v gensko terapijo ex vivo v celičnih kulturah zunaj bolnikovega telesa in popravljene celice ponovno vstavljeno pacientu, medtem ko se v genskem zdravljenju in vivo geni vnesejo neposredno v notranja ciljna tkiva brez izolacije celic. Uspeh obeh procesov je odvisen od stabilne vstavitve in transformacije terapevtskih genov v bolnikove celice.

Referenca:
1. ”Kaj je genska terapija? - Domača referenca za genetiko. " Ameriška nacionalna medicinska knjižnica. Nacionalni inštituti za zdravje, n.d. Splet. 24. april 2017.
2. "Ocena kliničnega uspeha Ex Vivo in genske terapije In vivo | JYI - Revija za dodiplomske raziskave. " JYI The Undergraduate Research Journal. N.p., n.d. Splet. 24. april 2017
3. Crystal, Ronald G. "In vivo in ex vivo strategije genske terapije za zdravljenje tumorjev z uporabo vektorjev za prenos gena adenovirusov." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Splet. 24. april 2017

Vljudnost slik:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Lastno delo (CC BY-SA 3.0) prek Commons Wikimedia 
2. "In vivo genska terapija pl" Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Lastno delo (CC BY-SA 3.0) prek Commons Wikimedia